Focal splenic lesions in type I Gaucher disease are associated with poor platelet and splenic response to macrophage-targeted enzyme replacement therapy.

Stein, Philip; Malhotra, Advitya; Haims, Andrew; Pastores, Gregory M; Mistry, Pramod K

Stein, Philip; Malhotra, Advitya; Haims, Andrew; Pastores, Gregory M; Mistry, Pramod K.

Afiliação

Stein P; Department of Pediatrics, National Gaucher Disease Treatment Center, Yale University School of Medicine, 333 Cedar Street, LMP 4093, New Haven, CT 06562, USA. philip.stein@yale.edu

J Inherit Metab Dis ; 33(6): 769-74, 2010 Dec.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-20683668

Assuntos

Transtornos Plaquetários/diagnóstico; Terapia de Reposição de Enzimas; Doença de Gaucher/tratamento farmacológico; Glucosilceramidase/uso terapêutico; Macrófagos/efeitos dos fármacos; Baço/efeitos dos fármacos; Esplenopatias/diagnóstico; Adulto; Transtornos Plaquetários/patologia; Sistemas de Liberação de Medicamentos/métodos; Feminino; Seguimentos; Doença de Gaucher/sangue; Doença de Gaucher/diagnóstico; Doença de Gaucher/patologia; Glucosilceramidase/administração & dosagem; Glucosilceramidase/efeitos adversos; Humanos; Masculino; Contagem de Plaquetas; Prognóstico; Estudos Retrospectivos; Baço/patologia; Esplenopatias/patologia; Falha de Tratamento

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Baço / Esplenopatias / Transtornos Plaquetários / Terapia de Reposição de Enzimas / Doença de Gaucher / Glucosilceramidase / Macrófagos Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Evaluation_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adult / Female / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article

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