Proteasome inhibitors enhance gene delivery by AAV virus vectors expressing large genomes in hemophilia mouse and dog models: a strategy for broad clinical application.

Monahan, Paul E; Lothrop, Clinton D; Sun, Junjiang; Hirsch, Matthew L; Kafri, Tal; Kantor, Boris; Sarkar, Rita; Tillson, D Michael; Elia, Joseph R; Samulski, R Jude

Monahan, Paul E; Lothrop, Clinton D; Sun, Junjiang; Hirsch, Matthew L; Kafri, Tal; Kantor, Boris; Sarkar, Rita; Tillson, D Michael; Elia, Joseph R; Samulski, R Jude.

Afiliação

Monahan PE; Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, North Carolina 27599-7352, USA. Paul_Monahan@med.unc.edu

Mol Ther ; 18(11): 1907-16, 2010 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-20700109

Assuntos

Ácidos Borônicos/farmacologia; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Terapia Genética; Genoma Viral; Hemofilia B/genética; Inibidores de Proteases/farmacologia; Pirazinas/farmacologia; Animais; Coagulação Sanguínea/efeitos dos fármacos; Bortezomib; Núcleo Celular/metabolismo; Terapia Combinada; Cães; Fator IX/fisiologia; Fator VIII/fisiologia; Feminino; Vetores Genéticos; Hemofilia B/terapia; Humanos; Fígado/citologia; Fígado/efeitos dos fármacos; Fígado/metabolismo; Masculino; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Knockout; Transgenes/fisiologia

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Inibidores de Proteases / Pirazinas / Ácidos Borônicos / Terapia Genética / Hemofilia B / Genoma Viral / Dependovirus / Modelos Animais de Doenças Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article

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