Therapeutic hemoglobin levels after gene transfer in ß-thalassemia mice and in hematopoietic cells of ß-thalassemia and sickle cells disease patients.

Breda, Laura; Casu, Carla; Gardenghi, Sara; Bianchi, Nicoletta; Cartegni, Luca; Narla, Mohandas; Yazdanbakhsh, Karina; Musso, Marco; Manwani, Deepa; Little, Jane; Gardner, Lawrence B; Kleinert, Dorothy A; Prus, Eugenia; Fibach, Eitan; Grady, Robert W; Giardina, Patricia J; Gambari, Roberto; Rivella, Stefano

Breda, Laura; Casu, Carla; Gardenghi, Sara; Bianchi, Nicoletta; Cartegni, Luca; Narla, Mohandas; Yazdanbakhsh, Karina; Musso, Marco; Manwani, Deepa; Little, Jane; Gardner, Lawrence B; Kleinert, Dorothy A; Prus, Eugenia; Fibach, Eitan; Grady, Robert W; Giardina, Patricia J; Gambari, Roberto; Rivella, Stefano.

Afiliação

Breda L; Department of Pediatrics, Division of Hematology-Oncology, Children's Blood and Cancer Foundation Laboratories, Weill Cornell Medical College, New York, New York, United States of America.

PLoS One ; 7(3): e32345, 2012.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22479321

Assuntos

Anemia Falciforme/terapia; Terapia Genética/métodos; Hemoglobinas/metabolismo; Talassemia beta/terapia; Adulto; Anemia Falciforme/sangue; Anemia Falciforme/genética; Animais; Anquirinas/genética; Antígenos CD34/metabolismo; Sequência de Bases; Diferenciação Celular/genética; Linhagem Celular Tumoral; Células Cultivadas; Células Precursoras Eritroides/metabolismo; Expressão Gênica; Técnicas de Transferência de Genes; Vetores Genéticos/genética; Hemoglobinas/genética; Humanos; Elementos Isolantes/genética; Lentivirus/genética; Camundongos; Dados de Sequência Molecular; Mutação; Células NIH 3T3; Globinas beta/genética; Talassemia beta/sangue; Talassemia beta/genética

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Hemoglobinas / Terapia Genética / Talassemia beta / Anemia Falciforme Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Adult / Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article

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