Intravenous high-dose enzyme replacement therapy with recombinant palmitoyl-protein thioesterase reduces visceral lysosomal storage and modestly prolongs survival in a preclinical mouse model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis.

Hu, Jie; Lu, Jui-Yun; Wong, Andrew M S; Hynan, Linda S; Birnbaum, Shari G; Yilmaz, Denis S; Streit, Barbara M; Lenartowicz, Ewelina M; Thompson, Thomas C M; Cooper, Jonathan D; Hofmann, Sandra L

Hu, Jie; Lu, Jui-Yun; Wong, Andrew M S; Hynan, Linda S; Birnbaum, Shari G; Yilmaz, Denis S; Streit, Barbara M; Lenartowicz, Ewelina M; Thompson, Thomas C M; Cooper, Jonathan D; Hofmann, Sandra L.

Afiliação

Hu J; Hamon Center for Therapeutic Oncology Research, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX 75390-8593, USA.

Mol Genet Metab ; 107(1-2): 213-21, 2012 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22704978

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Lipofuscinoses Ceroides Neuronais/tratamento farmacológico; Lipofuscinoses Ceroides Neuronais/mortalidade; Proteínas Recombinantes/administração & dosagem; Tioléster Hidrolases/administração & dosagem; Animais; Encéfalo/metabolismo; Encéfalo/patologia; Modelos Animais de Doenças; Feminino; Humanos; Lisossomos/efeitos dos fármacos; Lisossomos/metabolismo; Masculino; Camundongos; Camundongos Knockout; Atividade Motora/efeitos dos fármacos; Teste de Desempenho do Rota-Rod; Tioléster Hidrolases/efeitos adversos; Vísceras/efeitos dos fármacos; Vísceras/metabolismo; Vísceras/patologia

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Tioléster Hidrolases / Proteínas Recombinantes / Terapia de Reposição de Enzimas / Lipofuscinoses Ceroides Neuronais Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google