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Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis.
Harrison, Frank; Yeagy, Brian A; Rocca, Celine J; Kohn, Donald B; Salomon, Daniel R; Cherqui, Stephanie.
Afiliação
  • Harrison F; Department of Molecular and Experimental Medicine, The Scripps Research Institute, La Jolla, California, USA.
Mol Ther ; 21(2): 433-44, 2013 Feb.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23089735

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Cistinose Limite: Animals Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Cistinose Limite: Animals Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article