A Phase 2 study of migalastat hydrochloride in females with Fabry disease: selection of population, safety and pharmacodynamic effects.

Giugliani, R; Waldek, S; Germain, D P; Nicholls, K; Bichet, D G; Simosky, J K; Bragat, A C; Castelli, J P; Benjamin, E R; Boudes, P F

Giugliani, R; Waldek, S; Germain, D P; Nicholls, K; Bichet, D G; Simosky, J K; Bragat, A C; Castelli, J P; Benjamin, E R; Boudes, P F.

Afiliação

Giugliani R; Medical Genetics Service, HCPA and Department of Genetics, UFRGS, Rua Ramiro Barcelos 2350, Porto Alegre 90035-903, RS, Brazil. rgiugliani@hcpa.ufrgs.br

Mol Genet Metab ; 109(1): 86-92, 2013 May.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23474038

Assuntos

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Inibidores Enzimáticos/administração & dosagem; Doença de Fabry/tratamento farmacológico; Doença de Fabry/genética; alfa-Galactosidase/antagonistas & inibidores; 1-Desoxinojirimicina/administração & dosagem; Adulto; Inibidores Enzimáticos/efeitos adversos; Células Epiteliais/efeitos dos fármacos; Células Epiteliais/enzimologia; Doença de Fabry/metabolismo; Doença de Fabry/patologia; Feminino; Células HEK293; Humanos; Rim/efeitos dos fármacos; Rim/enzimologia; Pessoa de Meia-Idade; Mutação; Pele/efeitos dos fármacos; Pele/enzimologia; Transfecção; alfa-Galactosidase/metabolismo

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Fabry / 1-Desoxinojirimicina / Alfa-Galactosidase / Inibidores Enzimáticos Limite: Adult / Female / Humans / Middle aged Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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