Disease correction by combined neonatal intracranial AAV and systemic lentiviral gene therapy in Sanfilippo Syndrome type B mice.

Heldermon, C D; Qin, E Y; Ohlemiller, K K; Herzog, E D; Brown, J R; Vogler, C; Hou, W; Orrock, J L; Crawford, B E; Sands, M S

Heldermon, C D; Qin, E Y; Ohlemiller, K K; Herzog, E D; Brown, J R; Vogler, C; Hou, W; Orrock, J L; Crawford, B E; Sands, M S.

Afiliação

Heldermon CD; Department of Medicine, University of Florida, Gainesville, FL 32610, USA. coy.heldermon@medicine.ufl.edu

Gene Ther ; 20(9): 913-21, 2013 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23535899

Assuntos

Acetilglucosaminidase/genética; Encéfalo/metabolismo; Encéfalo/patologia; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Lentivirus/genética; Mucopolissacaridose III/fisiopatologia; Mucopolissacaridose III/terapia; Acetilglucosaminidase/metabolismo; Animais; Animais Recém-Nascidos; Ritmo Circadiano; Vetores Genéticos; Humanos; Fígado/enzimologia; Fígado/patologia; Pulmão/enzimologia; Pulmão/patologia; Masculino; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Knockout; Atividade Motora; Mucopolissacaridose III/metabolismo; Mucopolissacaridose III/patologia; Miocárdio/enzimologia; Miocárdio/patologia; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Acetilglucosaminidase / Encéfalo / Terapia Genética / Mucopolissacaridose III / Dependovirus / Lentivirus Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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