TALEN-based gene correction for epidermolysis bullosa.

Osborn, Mark J; Starker, Colby G; McElroy, Amber N; Webber, Beau R; Riddle, Megan J; Xia, Lily; DeFeo, Anthony P; Gabriel, Richard; Schmidt, Manfred; von Kalle, Christof; Carlson, Daniel F; Maeder, Morgan L; Joung, J Keith; Wagner, John E; Voytas, Daniel F; Blazar, Bruce R; Tolar, Jakub

Osborn, Mark J; Starker, Colby G; McElroy, Amber N; Webber, Beau R; Riddle, Megan J; Xia, Lily; DeFeo, Anthony P; Gabriel, Richard; Schmidt, Manfred; von Kalle, Christof; Carlson, Daniel F; Maeder, Morgan L; Joung, J Keith; Wagner, John E; Voytas, Daniel F; Blazar, Bruce R; Tolar, Jakub.

Afiliação

Osborn MJ; Division of Blood and Marrow Transplantation, Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, USA.

Mol Ther ; 21(6): 1151-9, 2013 Jun.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23546300

Assuntos

Desoxirribonucleases/genética; Epidermólise Bolhosa Distrófica/genética; Epidermólise Bolhosa Distrófica/terapia; Terapia Genética/métodos; Composição de Bases; Mapeamento Cromossômico; Colágeno Tipo VII/genética; Colágeno Tipo VII/metabolismo; Quebras de DNA de Cadeia Dupla; Desoxirribonucleases/metabolismo; Fibroblastos/metabolismo; Deleção de Genes; Marcação de Genes; Técnicas de Transferência de Genes; Genes Recessivos; Loci Gênicos; Genótipo; Células HEK293; Sequenciamento de Nucleotídeos em Larga Escala; Humanos; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/metabolismo; Masculino; Dados de Sequência Molecular; Fenótipo; Reparo de DNA por Recombinação; Reprodutibilidade dos Testes; Seleção Genética; Ativação Transcricional

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Epidermólise Bolhosa Distrófica / Desoxirribonucleases Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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