Immune responses to intramuscular administration of alipogene tiparvovec (AAV1-LPL(S447X)) in a phase II clinical trial of lipoprotein lipase deficiency gene therapy.

Ferreira, Valerie; Twisk, Jaap; Kwikkers, Karin; Aronica, Eleonora; Brisson, Diane; Methot, Julie; Petry, Harald; Gaudet, Daniel

Ferreira, Valerie; Twisk, Jaap; Kwikkers, Karin; Aronica, Eleonora; Brisson, Diane; Methot, Julie; Petry, Harald; Gaudet, Daniel.

Afiliação

Ferreira V; 1 Research and Development, uniQure B.V. , 1105 BA Amsterdam, The Netherlands .

Hum Gene Ther ; 25(3): 180-8, 2014 Mar.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24299335

Assuntos

Dependovirus/imunologia; Terapia Genética; Vetores Genéticos/imunologia; Hiperlipoproteinemia Tipo I/imunologia; Hiperlipoproteinemia Tipo I/terapia; Anticorpos Antivirais/sangue; Anticorpos Antivirais/imunologia; Biópsia; Citotoxicidade Imunológica; Dependovirus/genética; Expressão Gênica; Terapia Genética/efeitos adversos; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Vetores Genéticos/genética; Humanos; Inflamação/imunologia; Inflamação/metabolismo; Injeções Intramusculares; Lipase Lipoproteica/genética; Lipase Lipoproteica/metabolismo; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/patologia; Subpopulações de Linfócitos T/imunologia; Subpopulações de Linfócitos T/metabolismo; Fatores de Tempo; Transgenes

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Dependovirus / Vetores Genéticos / Hiperlipoproteinemia Tipo I Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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