Long-term effectiveness of enzyme replacement therapy in adults with Gaucher disease: results from the NCS-LSD cohort study.

Anderson, L J; Henley, W; Wyatt, K M; Nikolaou, V; Hughes, D A; Waldek, S; Logan, S

Anderson, L J; Henley, W; Wyatt, K M; Nikolaou, V; Hughes, D A; Waldek, S; Logan, S.

Afiliação

Anderson LJ; Institute of Health Research, University of Exeter Medical School, Veysey Building, Salmon Pool Lane, Exeter, Devon, UK, EX2 4SG.

J Inherit Metab Dis ; 37(6): 953-60, 2014 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24515873

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Doença de Gaucher/tratamento farmacológico; Glucosilceramidase/uso terapêutico; Adolescente; Adulto; Idoso; Idoso de 80 Anos ou mais; Aspartato Aminotransferases/sangue; Progressão da Doença; Inglaterra; Feminino; Doença de Gaucher/complicações; Hemoglobinas/metabolismo; Humanos; Fígado/metabolismo; Estudos Longitudinais; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Contagem de Plaquetas; Estudos Prospectivos; Análise de Regressão; Estudos Retrospectivos; Baço/metabolismo; Resultado do Tratamento; Adulto Jovem

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia de Reposição de Enzimas / Doença de Gaucher / Glucosilceramidase Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Aged / Aged80 / Female / Humans / Male / Middle aged País como assunto: Europa Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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