Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat.

Kamath, Ravi S; Lukina, Elena; Watman, Nora; Dragosky, Marta; Pastores, Gregory M; Arreguin, Elsa Avila; Rosenbaum, Hanna; Zimran, Ari; Aguzzi, Rasha; Puga, Ana Cristina; Norfleet, Andrea M; Peterschmitt, M Judith; Rosenthal, Daniel I

Kamath, Ravi S; Lukina, Elena; Watman, Nora; Dragosky, Marta; Pastores, Gregory M; Arreguin, Elsa Avila; Rosenbaum, Hanna; Zimran, Ari; Aguzzi, Rasha; Puga, Ana Cristina; Norfleet, Andrea M; Peterschmitt, M Judith; Rosenthal, Daniel I.

Afiliação

Kamath RS; Massachusetts General Hospital and Harvard Medical School, Boston, MA, USA.

Skeletal Radiol ; 43(10): 1353-60, 2014 Oct.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24816856

Assuntos

Desmineralização Patológica Óssea/tratamento farmacológico; Densidade Óssea/efeitos dos fármacos; Inibidores Enzimáticos/uso terapêutico; Doença de Gaucher/tratamento farmacológico; Pirrolidinas/uso terapêutico; Absorciometria de Fóton/métodos; Administração Oral; Adolescente; Adulto; Desmineralização Patológica Óssea/diagnóstico; Desmineralização Patológica Óssea/etiologia; Inibidores Enzimáticos/administração & dosagem; Feminino; Fêmur/diagnóstico por imagem; Fêmur/efeitos dos fármacos; Fêmur/patologia; Seguimentos; Fraturas Ósseas/etiologia; Fraturas Ósseas/prevenção & controle; Doença de Gaucher/complicações; Humanos; Vértebras Lombares/diagnóstico por imagem; Vértebras Lombares/efeitos dos fármacos; Vértebras Lombares/patologia; Imageamento por Ressonância Magnética/métodos; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Estudos Prospectivos; Pirrolidinas/administração & dosagem; Adulto Jovem

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Pirrolidinas / Densidade Óssea / Desmineralização Patológica Óssea / Inibidores Enzimáticos / Doença de Gaucher Tipo de estudo: Clinical_trials / Diagnostic_studies / Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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