Splice-correcting oligonucleotides restore BTK function in X-linked agammaglobulinemia model.

Bestas, Burcu; Moreno, Pedro M D; Blomberg, K Emelie M; Mohammad, Dara K; Saleh, Amer F; Sutlu, Tolga; Nordin, Joel Z; Guterstam, Peter; Gustafsson, Manuela O; Kharazi, Shabnam; Piatosa, Barbara; Roberts, Thomas C; Behlke, Mark A; Wood, Matthew J A; Gait, Michael J; Lundin, Karin E; El Andaloussi, Samir; Månsson, Robert; Berglöf, Anna; Wengel, Jesper; Smith, C I Edvard

Bestas, Burcu; Moreno, Pedro M D; Blomberg, K Emelie M; Mohammad, Dara K; Saleh, Amer F; Sutlu, Tolga; Nordin, Joel Z; Guterstam, Peter; Gustafsson, Manuela O; Kharazi, Shabnam; Piatosa, Barbara; Roberts, Thomas C; Behlke, Mark A; Wood, Matthew J A; Gait, Michael J; Lundin, Karin E; El Andaloussi, Samir; Månsson, Robert; Berglöf, Anna; Wengel, Jesper; Smith, C I Edvard.

J Clin Invest ; 124(9): 4067-81, 2014 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25105368

Assuntos

Agamaglobulinemia/terapia; Doenças Genéticas Ligadas ao Cromossomo X/terapia; Oligonucleotídeos/genética; Proteínas Tirosina Quinases/fisiologia; Splicing de RNA; Tirosina Quinase da Agamaglobulinemia; Agamaglobulinemia/enzimologia; Animais; Linfócitos B/metabolismo; Células Cultivadas; Doenças Genéticas Ligadas ao Cromossomo X/enzimologia; Humanos; Luciferases/genética; Camundongos Transgênicos; Monócitos/enzimologia; Proteínas Tirosina Quinases/genética

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Proteínas Tirosina Quinases / Splicing de RNA / Agamaglobulinemia / Doenças Genéticas Ligadas ao Cromossomo X Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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