Single residue AAV capsid mutation improves transduction of photoreceptors in the Abca4<sup>-/-</sup> mouse and bipolar cells in the rd1 mouse and human retina ex vivo.

De Silva, Samantha R; Charbel Issa, Peter; Singh, Mandeep S; Lipinski, Daniel M; Barnea-Cramer, Alona O; Walker, Nathan J; Barnard, Alun R; Hankins, Mark W; MacLaren, Robert E

Single residue AAV capsid mutation improves transduction of photoreceptors in the Abca4^-/- mouse and bipolar cells in the rd1 mouse and human retina ex vivo.

De Silva, Samantha R; Charbel Issa, Peter; Singh, Mandeep S; Lipinski, Daniel M; Barnea-Cramer, Alona O; Walker, Nathan J; Barnard, Alun R; Hankins, Mark W; MacLaren, Robert E.

Afiliação

De Silva SR; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.
Charbel Issa P; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.
Singh MS; Department of Ophthalmology, University of Bonn, Bonn, Germany.
Lipinski DM; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.
Barnea-Cramer AO; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.
Walker NJ; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.
Barnard AR; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.
Hankins MW; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.
MacLaren RE; Nuffield Laboratory of Ophthalmology, University of Oxford, NIHR Biomedical Research Centre, UK.

Gene Ther ; 23(11): 767-774, 2016 11.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-27416076

Assuntos

Transportadores de Cassetes de Ligação de ATP/genética; Proteínas do Capsídeo/genética; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Mutação de Sentido Incorreto; Células Fotorreceptoras/metabolismo; Degeneração Retiniana/terapia; Animais; Linhagem Celular Tumoral; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Vetores Genéticos/genética; Humanos; Injeções Intravítreas; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Degeneração Retiniana/genética

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células Fotorreceptoras / Degeneração Retiniana / Terapia Genética / Dependovirus / Transportadores de Cassetes de Ligação de ATP / Mutação de Sentido Incorreto / Proteínas do Capsídeo Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article

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