Lineage-specific BCL11A knockdown circumvents toxicities and reverses sickle phenotype.

Brendel, Christian; Guda, Swaroopa; Renella, Raffaele; Bauer, Daniel E; Canver, Matthew C; Kim, Young-Jo; Heeney, Matthew M; Klatt, Denise; Fogel, Jonathan; Milsom, Michael D; Orkin, Stuart H; Gregory, Richard I; Williams, David A

Brendel, Christian; Guda, Swaroopa; Renella, Raffaele; Bauer, Daniel E; Canver, Matthew C; Kim, Young-Jo; Heeney, Matthew M; Klatt, Denise; Fogel, Jonathan; Milsom, Michael D; Orkin, Stuart H; Gregory, Richard I; Williams, David A.

J Clin Invest ; 126(10): 3868-3878, 2016 10 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-27599293

Assuntos

Anemia Falciforme/terapia; Proteínas de Transporte/genética; Hematopoese; Proteínas Nucleares/genética; Animais; Antígenos CD34/metabolismo; Proteínas de Transporte/metabolismo; Linhagem da Célula; Células Cultivadas; Técnicas de Silenciamento de Genes; Terapia Genética; Doença Enxerto-Hospedeiro/prevenção & controle; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Células-Tronco Hematopoéticas/fisiologia; Humanos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Endogâmicos NOD; Camundongos SCID; Proteínas Nucleares/metabolismo; Fenótipo; RNA Interferente Pequeno/genética; RNA Interferente Pequeno/metabolismo; Proteínas Repressoras

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Proteínas Nucleares / Proteínas de Transporte / Hematopoese / Anemia Falciforme Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article

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