Deimmunization for gene therapy: host matching of synthetic zinc finger constructs enables long-term mutant Huntingtin repression in mice.

Agustín-Pavón, Carmen; Mielcarek, Michal; Garriga-Canut, Mireia; Isalan, Mark

Agustín-Pavón, Carmen; Mielcarek, Michal; Garriga-Canut, Mireia; Isalan, Mark.

Afiliação

Agustín-Pavón C; Department of Life Sciences, Imperial College London, London, SW7 2AZ, UK.
Mielcarek M; Current address: Predepartmental Unit of Medicine, Faculty of Health Sciences, University Jaume I, Av. de Vicent Sos Baynat, s/n 12071, Castelló de la Plana, Spain.
Garriga-Canut M; Department of Life Sciences, Imperial College London, London, SW7 2AZ, UK.
Isalan M; Cell and Developmental Biology Program, Centre for Genomic Regulation (CRG), Dr. Aiguader 88, 08003, Barcelona, Spain.

Mol Neurodegener ; 11(1): 64, 2016 09 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-27600816

Assuntos

Doença de Huntington/metabolismo; Neurônios/metabolismo; Animais; Encéfalo/metabolismo; Modelos Animais de Doenças; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/genética; Proteína Huntingtina/genética; Proteína Huntingtina/metabolismo; Doença de Huntington/genética; Doença de Huntington/terapia; Camundongos; Regiões Promotoras Genéticas/genética; Dedos de Zinco

Palavras-chave

Gene therapy; Host optimization; Huntington's disease; Immune response; Monogenetic disease; Neurodegenerative disorder; Synthetic transcription factors; rAAV

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Huntington / Neurônios Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals Idioma: En Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google