Long-Term Pulmonary Function in Duchenne Muscular Dystrophy: Comparison of Eteplirsen-Treated Patients to Natural History.

Kinane, T Bernard; Mayer, Oscar H; Duda, Petra W; Lowes, Linda P; Moody, Stephanie L; Mendell, Jerry R

Kinane, T Bernard; Mayer, Oscar H; Duda, Petra W; Lowes, Linda P; Moody, Stephanie L; Mendell, Jerry R.

Afiliação

Kinane TB; Division of Pediatric Pulmonary, Massachusetts General Hospital for Children, Harvard Medical School, Boston, MA, USA.
Mayer OH; Division of Pulmonology Pediatric Pulmonary, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Duda PW; Sarepta Therapeutics, Inc., Cambridge, MA, USA.
Lowes LP; Department of Neurology, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, USA.
Moody SL; Paul D. Wellstone Muscular Dystrophy Cooperative Research Center, Rochester, NY, USA.
Mendell JR; PharPoint Research, Durham, NC, USA.

J Neuromuscul Dis ; 5(1): 47-58, 2018.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29278896

Assuntos

Pulmão/fisiopatologia; Pressões Respiratórias Máximas; Distrofia Muscular de Duchenne/fisiopatologia; Capacidade Vital; Adolescente; Estudos de Casos e Controles; Criança; Progressão da Doença; Método Duplo-Cego; Humanos; Masculino; Morfolinos/uso terapêutico; Distrofia Muscular de Duchenne/tratamento farmacológico; Testes de Função Respiratória

Palavras-chave

Exondys 51; dystrophin; maximal expiratory pressure; maximal inspiratory pressure; vital capacity

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Capacidade Vital / Distrofia Muscular de Duchenne / Pressões Respiratórias Máximas / Pulmão Tipo de estudo: Clinical_trials / Observational_studies / Prognostic_studies Limite: Adolescent / Child / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article

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