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Bioengineered PBGD variant improves the therapeutic index of gene therapy vectors for acute intermittent porphyria.
Serrano-Mendioroz, Irantzu; Sampedro, Ana; Serna, Naroa; de Salamanca, Rafael Enríquez; Sanz-Parra, Arantza; Corrales, Fernando; Berraondo, Pedro; Millet, Oscar; Fontanellas, Antonio.
Afiliação
  • Serrano-Mendioroz I; Hepatology Program, CIMA-University of Navarra, Spain.
  • Sampedro A; Navarra Institute for Health Research (IDISNA), Pamplona, Spain.
  • Serna N; Hepatology Program, CIMA-University of Navarra, Spain.
  • de Salamanca RE; Navarra Institute for Health Research (IDISNA), Pamplona, Spain.
  • Sanz-Parra A; Institut de Biotecnologia i de Biomedicina, Universitat Autònoma de Barcelona, Cerdanyola del Vallès 08193 Spain.
  • Corrales F; Research Center, Hospital Universitario 12 de Octubre, UCM, Madrid, Spain.
  • Berraondo P; Protein Stability and Inherited Disease Laboratory, CIC bioGUNE, Derio, Spain.
  • Millet O; Proteomics Unit, Centro Nacional de Biotecnología (CSIC), Madrid, Spain.
  • Fontanellas A; Navarra Institute for Health Research (IDISNA), Pamplona, Spain.
Hum Mol Genet ; 27(21): 3688-3696, 2018 11 01.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30085095
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Hidroximetilbilano Sintase / Terapia Genética / Porfiria Aguda Intermitente Limite: Animals Idioma: En Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article
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