Gene Therapy for Beta-Hemoglobinopathies: Milestones, New Therapies and Challenges.

Ghiaccio, Valentina; Chappell, Maxwell; Rivella, Stefano; Breda, Laura

Ghiaccio, Valentina; Chappell, Maxwell; Rivella, Stefano; Breda, Laura.

Afiliação

Ghiaccio V; Hematology Division, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, 19104, USA.
Chappell M; Hematology Division, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, 19104, USA.
Rivella S; Hematology Division, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, 19104, USA.
Breda L; Hematology Division, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, 19104, USA. bredal@email.chop.edu.

Mol Diagn Ther ; 23(2): 173-186, 2019 04.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30701409

Assuntos

Terapia Genética; Hemoglobinopatias/genética; Hemoglobinopatias/terapia; Globinas beta/genética; Epigênese Genética; Edição de Genes; Humanos; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Globinas beta / Hemoglobinopatias Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article

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