Treating lysosomal storage disorders: What have we learnt?

Lachmann, Robin H

Lachmann, Robin H.

Afiliação

Lachmann RH; Charles Dent Metabolic Unit, National Hospital for Neurology and Neurosurgery, London, UK.

J Inherit Metab Dis ; 43(1): 125-132, 2020 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31140601

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/tratamento farmacológico; Doença de Fabry/tratamento farmacológico; Doença de Gaucher/tratamento farmacológico; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II; Humanos; Mucopolissacaridose II/tratamento farmacológico

Palavras-chave

Fabry; Gaucher; Pompe; enzyme replacement therapy; lysosomal storage disorders; mucopolysaccharidoses

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doenças por Armazenamento dos Lisossomos / Terapia de Reposição de Enzimas Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article

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