Novel Enzyme Replacement Therapies for Neuropathic Mucopolysaccharidoses.

Sato, Yuji; Okuyama, Torayuki

Sato, Yuji; Okuyama, Torayuki.

Afiliação

Sato Y; Research and Development, JCR Pharmaceuticals, Hyogo 659-0021, Japan.
Okuyama T; Centre for Lysosomal Storage Diseases, National Centre for Child Health and Development, Tokyo 157-8535, Japan.

Int J Mol Sci ; 21(2)2020 Jan 08.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31936354

Assuntos

Encéfalo/metabolismo; Terapia de Reposição de Enzimas; Terapia Genética; Mucopolissacaridoses/terapia; Barreira Hematoencefálica/efeitos dos fármacos; Barreira Hematoencefálica/metabolismo; Barreira Hematoencefálica/patologia; Encéfalo/patologia; Progressão da Doença; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Humanos; Mucopolissacaridoses/patologia

Palavras-chave

blood brain barrier; enzyme replacement therapy; insulin receptor; neurodegeneration; neuropathic mucopolysaccharidosis; transcytosis; transferrin receptor

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Encéfalo / Terapia Genética / Mucopolissacaridoses / Terapia de Reposição de Enzimas Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article

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