Targeted Therapies for Metabolic Myopathies Related to Glycogen Storage and Lipid Metabolism: a Systematic Review and Steps Towards a 'Treatabolome'.

Manta, A; Spendiff, S; Lochmüller, H; Thompson, R

Manta, A; Spendiff, S; Lochmüller, H; Thompson, R.

Afiliação

Manta A; Faculty of Medicine, University of Ottawa, Ottawa, ON, Canada.
Spendiff S; Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute, Ottawa, ON, Canada.
Lochmüller H; Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute, Ottawa, ON, Canada.
Thompson R; Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute, Ottawa, ON, Canada.

J Neuromuscul Dis ; 8(3): 401-417, 2021.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33720849

Assuntos

Glicogênio/metabolismo; Metabolismo dos Lipídeos; Erros Inatos do Metabolismo/tratamento farmacológico; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/tratamento farmacológico; Humanos; Deficiência Múltipla de Acil Coenzima A Desidrogenase/tratamento farmacológico; Debilidade Muscular; Mutação

Palavras-chave

Pompe disease; Treatabolome; drug therapies; genotype-treatment correlation; metabolic myopathies; multiple acyl-CoA dehydrogenase deficiency; systematic review; systemic primary carnitine deficiency

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Metabolismo dos Lipídeos / Glicogênio / Erros Inatos do Metabolismo Tipo de estudo: Prognostic_studies / Systematic_reviews Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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