The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases.

Tandon, P K; Kakkis, Emil D

Tandon, P K; Kakkis, Emil D.

Afiliação

Tandon PK; Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA. ptandon@ultragenyx.com.
Kakkis ED; Ultragenyx Gene Therapy, 840 Memorial Drive, Cambridge, MA, 02139, USA. ptandon@ultragenyx.com.

Orphanet J Rare Dis ; 16(1): 183, 2021 04 19.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33874971

Assuntos

Doenças Raras; Humanos; Ensaios Clínicos Controlados Aleatórios como Assunto; Doenças Raras/tratamento farmacológico

Palavras-chave

Laronidase; MDRI; MPS; Mucopolysaccharidosis; Multi-domain responder index; Vestronidase alfa

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Eixos temáticos: Pesquisa_clinica Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doenças Raras Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google