Genome editing in large animal models.

Maynard, Lucy H; Humbert, Olivier; Peterson, Christopher W; Kiem, Hans-Peter

Maynard, Lucy H; Humbert, Olivier; Peterson, Christopher W; Kiem, Hans-Peter.

Afiliação

Maynard LH; Department of Bioengineering, University of Washington, Seattle, WA, USA; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA.
Humbert O; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA.
Peterson CW; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA.
Kiem HP; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA. Electronic address: hkiem@fredhutch.org.

Mol Ther ; 29(11): 3140-3152, 2021 11 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34601132

Assuntos

Sistemas CRISPR-Cas; Modelos Animais de Doenças; Edição de Genes; Terapia Genética; Animais; Estudos Clínicos como Assunto; Técnicas de Transferência de Genes; Doenças Genéticas Inatas/genética; Doenças Genéticas Inatas/terapia; Terapia Genética/métodos; Terapia Genética/tendências; Vetores Genéticos/genética; Humanos

Palavras-chave

Base editor; CRISPR; Lipid nanoparticle; ZFN; dog; ex vivo gene therapy; genome editing; in vivo gene therapy; large animal models; meganuclease; nanoparticle; non-human primate; nuclease; pig; preclinical models

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Modelos Animais de Doenças / Sistemas CRISPR-Cas / Edição de Genes Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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