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Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) demonstrates robust measurement properties for assessing symptom severity in Fabry disease.
Hamed, Alaa; DasMahapatra, Pronabesh; Lyn, Nicole; Gwaltney, Chad; Iaconangelo, Charlie; Serrano, Daniel; Modur, Vijay; Politei, Juan.
Afiliação
  • Hamed A; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
  • DasMahapatra P; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
  • Lyn N; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
  • Gwaltney C; Gwaltney Consulting, Westerly, RI, USA.
  • Iaconangelo C; Pharmerit International, Bethesda, MD, USA.
  • Serrano D; Pharmerit International, Bethesda, MD, USA.
  • Modur V; Eloxx Pharmaceuticals, Watertown, MA, USA.
  • Politei J; Fundacion Para el Estudio de Las Enfermedades Neurometabolicas, Buenos Aires, Argentina.
Mol Genet Metab Rep ; 29: 100824, 2021 Dec.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34900595
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article