Bayesian model of disease progression in mucopolysaccaridosis IIIA.

Marion, Joe; Ruiz, Juan; Saville, Benjamin R

Marion, Joe; Ruiz, Juan; Saville, Benjamin R.

Afiliação

Marion J; Berry Consultants, Austin, Texas, USA.
Ruiz J; Forge Biologics, Grove City, Ohio, USA.
Saville BR; Abeona Therapeutics, Madrid, Spain.

Stat Med ; 41(18): 3579-3595, 2022 08 15.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35567343

Assuntos

Mucopolissacaridose III; Teorema de Bayes; Criança; Cognição; Progressão da Doença; Humanos; Mucopolissacaridose III/tratamento farmacológico; Mucopolissacaridose III/genética; Mucopolissacaridose III/psicologia

Palavras-chave

Bayesian; MPS IIIA; clinical trial; disease progression model; rare disease

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose III Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Child / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article

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