Case study using RWD in the context of a pivotal trial for regulatory approval in a rare disease.

O'Connell, Paul; Ridolfi, Antonia; Fretault, Nathalie

O'Connell, Paul; Ridolfi, Antonia; Fretault, Nathalie.

Afiliação

O'Connell P; Analytics, Novartis Ireland Limited, Dublin, Ireland.
Ridolfi A; Analytics, Novartis Pharma S.A.S, Rueil-Malmaison, France.
Fretault N; Analytics, Novartis Pharma S.A.S, Rueil-Malmaison, France.

J Biopharm Stat ; 33(6): 812-819, 2023 11 02.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36710386

Assuntos

Doenças Raras; Projetos de Pesquisa; Criança; Humanos; Doenças Raras/tratamento farmacológico

Palavras-chave

Accelerated approval; rare disorder; real-world data (RWD); real-world evidence (RWE)

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Projetos de Pesquisa / Doenças Raras Tipo de estudo: Guideline Limite: Child / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article

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