A Novel Small NPC1 Promoter Enhances AAV-Mediated Gene Therapy in Mouse Models of Niemann-Pick Type C1 Disease.
Cells
; 12(12)2023 06 13.
Article
em En
| MEDLINE
| ID: mdl-37371089
Texto completo:
1
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Terapia Genética
/
Peptídeos e Proteínas de Sinalização Intracelular
/
Doença de Niemann-Pick Tipo C
/
Proteína C1 de Niemann-Pick
Limite:
Animals
Idioma:
En
Ano de publicação:
2023
Tipo de documento:
Article