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Transl Res ; 161(4): 307-12, 2013 Apr.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-23352600

RESUMO

Genetic correction of hemophilia A and B was long considered amenable to the available gene transfer technologies. This assumption has come to fruition with the recent results of a phase I/II trial for hemophilia B. Here we review the clinical application of gene therapy for the hemophilia's as a paradigm of the evolution of gene transfer science and technology. This review is not intended as comprehensive but rather to highlight current clinical developments of gene therapy for the hemophilias.


Assuntos
Terapia Genética , Hemofilia A/genética , Hemofilia A/terapia , Animais , Transplante Ósseo , Ensaios Clínicos como Assunto , Dependovirus/genética , Fator VIII/genética , Fator VIII/uso terapêutico , Humanos
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