Detalhe da pesquisa
1.
The NIH Somatic Cell Genome Editing program.
Nature
; 592(7853): 195-204, 2021 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33828315
2.
Focused ultrasound-mediated brain genome editing.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(34): e2302910120, 2023 08 22.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37579143
3.
Neurobehavioral deficits of mice expressing a low level of G127V mutant frataxin.
Neurobiol Dis
; 177: 105996, 2023 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36638893
4.
MATR3 P154S knock-in mice do not exhibit motor, muscle or neuropathologic features of ALS.
Biochem Biophys Res Commun
; 645: 164-172, 2023 02 19.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36689813
5.
TRPV4 Antagonism Prevents Mechanically Induced Myotonia.
Ann Neurol
; 88(2): 297-308, 2020 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32418267
6.
Modelling and treating GRIN2A developmental and epileptic encephalopathy in mice.
Brain
; 143(7): 2039-2057, 2020 07 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32577763
7.
Systemic, postsymptomatic antisense oligonucleotide rescues motor unit maturation delay in a new mouse model for type II/III spinal muscular atrophy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 112(43): E5863-72, 2015 Oct 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-26460027
8.
Gain-of-function mutations of TRPV4 acting in endothelial cells drive blood-CNS barrier breakdown and motor neuron degeneration in mice.
Sci Transl Med
; 16(748): eadk1358, 2024 May 22.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38776392
9.
Stathmin-2 loss leads to neurofilament-dependent axonal collapse driving motor and sensory denervation.
Nat Neurosci
; 27(1): 34-47, 2024 Jan.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37996528
10.
Survival motor neuron protein in motor neurons determines synaptic integrity in spinal muscular atrophy.
J Neurosci
; 32(25): 8703-15, 2012 Jun 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-22723710
11.
Loss of Endothelial TDP-43 Leads to Blood Brain Barrier Defects in Mouse Models of Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Dementia.
bioRxiv
; 2023 Dec 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38168388
12.
Efficient in vivo neuronal genome editing in the mouse brain using nanocapsules containing CRISPR-Cas9 ribonucleoproteins.
Biomaterials
; 293: 121959, 2023 Feb.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36527789
13.
Stride-level analysis of mouse open field behavior using deep-learning-based pose estimation.
Cell Rep
; 38(2): 110231, 2022 01 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35021077
14.
Promoting validation and cross-phylogenetic integration in model organism research.
Dis Model Mech
; 15(9)2022 09 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36125045
15.
A platform for experimental precision medicine: The extended BXD mouse family.
Cell Syst
; 12(3): 235-247.e9, 2021 03 17.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33472028
16.
Impaired prenatal motor axon development necessitates early therapeutic intervention in severe SMA.
Sci Transl Med
; 13(578)2021 01 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33504650
17.
The Loss of TBK1 Kinase Activity in Motor Neurons or in All Cell Types Differentially Impacts ALS Disease Progression in SOD1 Mice.
Neuron
; 106(5): 789-805.e5, 2020 06 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32220666
18.
A Drosophila screen identifies NKCC1 as a modifier of NGLY1 deficiency.
Elife
; 92020 12 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33315011
19.
Mitochondrial damage and senescence phenotype of cells derived from a novel frataxin G127V point mutation mouse model of Friedreich's ataxia.
Dis Model Mech
; 13(7)2020 07 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32586831
20.
Regulation of BMP4/Dpp retrotranslocation and signaling by deglycosylation.
Elife
; 92020 07 28.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32720893