Detalhe da pesquisa
1.
Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia.
N Engl J Med
; 366(10): 904-13, 2012 Mar 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-22397652
2.
A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe's disease.
N Engl J Med
; 362(15): 1396-406, 2010 Apr 15.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-20393176
3.
CINRG pilot trial of oxatomide in steroid-naïve Duchenne muscular dystrophy.
Eur J Paediatr Neurol
; 11(6): 337-40, 2007 Nov.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-17459739
4.
Characterization of Strength and Function in Ambulatory Adults With GNE Myopathy.
J Clin Neuromuscul Dis
; 19(1): 19-26, 2017 Sep.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28827485
5.
Reliable surrogate outcome measures in multicenter clinical trials of Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 35(1): 36-42, 2007 Jan.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-16969838