Comparative analysis of antisense oligonucleotide analogs for targeted DMD exon 46 skipping in muscle cells.

Aartsma-Rus, A; Kaman, W E; Bremmer-Bout, M; Janson, A A M; den Dunnen, J T; van Ommen, G-J B; van Deutekom, J C T

Aartsma-Rus, A; Kaman, W E; Bremmer-Bout, M; Janson, A A M; den Dunnen, J T; van Ommen, G-J B; van Deutekom, J C T.

Afiliação

Aartsma-Rus A; Center for Human and Clinical Genetics, Leiden University Medical Center, Wassenaarseweg, AL Leiden, The Netherlands.

Gene Ther ; 11(18): 1391-8, 2004 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-15229633

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Células Musculares/metabolismo; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/genética; Sequência de Bases; Estudos de Casos e Controles; Células Cultivadas; Distrofina/genética; Ensaio de Desvio de Mobilidade Eletroforética; Éxons; Dosagem de Genes; Humanos; Dados de Sequência Molecular; Fibras Musculares Esqueléticas/metabolismo; Distrofia Muscular de Duchenne/metabolismo; Oligonucleotídeos; Oligonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; Alinhamento de Sequência

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Oligonucleotídeos Antissenso / Distrofia Muscular de Duchenne / Células Musculares Tipo de estudo: Observational_studies / Risk_factors_studies Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2004 Tipo de documento: Article

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