A follow-up study of MPS I patients treated with laronidase enzyme replacement therapy for 6 years.

Sifuentes, Monica; Doroshow, Robin; Hoft, Richard; Mason, Greg; Walot, Irwin; Diament, Michael; Okazaki, Susan; Huff, Kenneth; Cox, Gerald F; Swiedler, Stuart J; Kakkis, Emil D

Sifuentes, Monica; Doroshow, Robin; Hoft, Richard; Mason, Greg; Walot, Irwin; Diament, Michael; Okazaki, Susan; Huff, Kenneth; Cox, Gerald F; Swiedler, Stuart J; Kakkis, Emil D.

Afiliação

Sifuentes M; Department of Pediatrics, Harbor-UCLA Medical Center, Torrance, CA 90502, USA.

Mol Genet Metab ; 90(2): 171-80, 2007 Feb.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17011223

Assuntos

Iduronidase/uso terapêutico; Mucopolissacaridose I/complicações; Mucopolissacaridose I/tratamento farmacológico; Adulto; Estatura/efeitos dos fármacos; Peso Corporal/efeitos dos fármacos; Doenças do Sistema Nervoso Central/etiologia; Criança; Face/patologia; Feminino; Seguimentos; Glicosaminoglicanos/urina; Cardiopatias/tratamento farmacológico; Cardiopatias/etiologia; Humanos; Iduronidase/metabolismo; Fígado/patologia; Lisossomos/metabolismo; Masculino; Baço/patologia

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose I / Iduronidase Tipo de estudo: Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adult / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2007 Tipo de documento: Article

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