Gene therapy for retinitis pigmentosa and Leber congenital amaurosis caused by defects in AIPL1: effective rescue of mouse models of partial and complete Aipl1 deficiency using AAV2/2 and AAV2/8 vectors.

Tan, Mei Hong; Smith, Alexander J; Pawlyk, Basil; Xu, Xiaoyun; Liu, Xiaoqing; Bainbridge, James B; Basche, Mark; McIntosh, Jenny; Tran, Hoai Viet; Nathwani, Amit; Li, Tiansen; Ali, Robin R

Tan, Mei Hong; Smith, Alexander J; Pawlyk, Basil; Xu, Xiaoyun; Liu, Xiaoqing; Bainbridge, James B; Basche, Mark; McIntosh, Jenny; Tran, Hoai Viet; Nathwani, Amit; Li, Tiansen; Ali, Robin R.

Afiliação

Tan MH; Institute of Ophthalmology, NIHR Biomedical research Centre, University College London, London, UK.

Hum Mol Genet ; 18(12): 2099-114, 2009 Jun 15.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-19299492

Assuntos

Proteínas de Transporte/genética; Terapia Genética; Atrofia Óptica Hereditária de Leber/genética; Atrofia Óptica Hereditária de Leber/terapia; Retinose Pigmentar/genética; Retinose Pigmentar/terapia; Proteínas Adaptadoras de Transdução de Sinal; Animais; Proteínas de Transporte/metabolismo; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Vetores Genéticos/genética; Humanos; Camundongos; Camundongos Transgênicos; Atrofia Óptica Hereditária de Leber/fisiopatologia; Células Fotorreceptoras de Vertebrados/metabolismo; Retinose Pigmentar/fisiopatologia

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Proteínas de Transporte / Retinose Pigmentar / Atrofia Óptica Hereditária de Leber Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2009 Tipo de documento: Article

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