Miglustat in patients with Niemann-Pick disease Type C (NP-C): a multicenter observational retrospective cohort study.

Pineda, M; Wraith, J E; Mengel, E; Sedel, F; Hwu, W-L; Rohrbach, M; Bembi, B; Walterfang, M; Korenke, G C; Marquardt, T; Luzy, C; Giorgino, R; Patterson, M C

Pineda, M; Wraith, J E; Mengel, E; Sedel, F; Hwu, W-L; Rohrbach, M; Bembi, B; Walterfang, M; Korenke, G C; Marquardt, T; Luzy, C; Giorgino, R; Patterson, M C.

Afiliação

Pineda M; Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona, Spain. pineda@hsjdbcn.org

Mol Genet Metab ; 98(3): 243-9, 2009 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-19656703

Assuntos

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Inibidores Enzimáticos/uso terapêutico; Doença de Niemann-Pick Tipo C/tratamento farmacológico; 1-Desoxinojirimicina/administração & dosagem; 1-Desoxinojirimicina/uso terapêutico; Adolescente; Criança; Estudos de Coortes; Inibidores Enzimáticos/administração & dosagem; Feminino; Humanos; Masculino; Doença de Niemann-Pick Tipo C/patologia; Estudos Retrospectivos; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: 1-Desoxinojirimicina / Inibidores Enzimáticos / Doença de Niemann-Pick Tipo C Tipo de estudo: Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2009 Tipo de documento: Article

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