The new self-inactivating lentiviral vector for thalassemia gene therapy combining two HPFH activating elements corrects human thalassemic hematopoietic stem cells.
Hum Gene Ther
; 23(1): 15-31, 2012 Jan.
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1
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01-internacional
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MEDLINE
Assunto principal:
Hemoglobina Fetal
/
Células-Tronco Hematopoéticas
/
Terapia Genética
/
Talassemia beta
/
Lentivirus
/
Inativação de Vírus
Limite:
Humans
Idioma:
En
Ano de publicação:
2012
Tipo de documento:
Article