Evaluation of miglustat as maintenance therapy after enzyme therapy in adults with stable type 1 Gaucher disease: a prospective, open-label non-inferiority study.

Cox, Timothy M; Amato, Dominick; Hollak, Carla Em; Luzy, Cecile; Silkey, Mariabeth; Giorgino, Ruben; Steiner, Robert D

Cox, Timothy M; Amato, Dominick; Hollak, Carla Em; Luzy, Cecile; Silkey, Mariabeth; Giorgino, Ruben; Steiner, Robert D.

Afiliação

Cox TM; University of Cambridge, Addenbrooke's Hospital, Cambridge, UK. tmc12@medschl.cam.ac.uk

Orphanet J Rare Dis ; 7: 102, 2012 Dec 27.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23270487

Assuntos

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Terapia Enzimática; Doença de Gaucher/tratamento farmacológico; Doença de Gaucher/terapia; 1-Desoxinojirimicina/efeitos adversos; 1-Desoxinojirimicina/uso terapêutico; Adulto; Inibidores Enzimáticos/efeitos adversos; Inibidores Enzimáticos/uso terapêutico; Feminino; Humanos; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Estudos Prospectivos; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: 1-Desoxinojirimicina / Terapia Enzimática / Doença de Gaucher Tipo de estudo: Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adult / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article

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