Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.

Mendell, Jerry R; Rodino-Klapac, Louise R; Sahenk, Zarife; Roush, Kandice; Bird, Loren; Lowes, Linda P; Alfano, Lindsay; Gomez, Ann Maria; Lewis, Sarah; Kota, Janaiah; Malik, Vinod; Shontz, Kim; Walker, Christopher M; Flanigan, Kevin M; Corridore, Marco; Kean, John R; Allen, Hugh D; Shilling, Chris; Melia, Kathleen R; Sazani, Peter; Saoud, Jay B; Kaye, Edward M

Mendell, Jerry R; Rodino-Klapac, Louise R; Sahenk, Zarife; Roush, Kandice; Bird, Loren; Lowes, Linda P; Alfano, Lindsay; Gomez, Ann Maria; Lewis, Sarah; Kota, Janaiah; Malik, Vinod; Shontz, Kim; Walker, Christopher M; Flanigan, Kevin M; Corridore, Marco; Kean, John R; Allen, Hugh D; Shilling, Chris; Melia, Kathleen R; Sazani, Peter; Saoud, Jay B; Kaye, Edward M.

Afiliação

Mendell JR; Departments of Pediatrics, Ohio State University, Columbus, OH; Neurology the Ohio State University, Ohio State University, Columbus, OH; Gene Therapy Center, Nationwide Children's Hospital Ohio State University, Columbus, OH; Paul D. Wellstone Center, Nationwide Children's Hospital Ohio State University, Columbus, OH.

Ann Neurol ; 74(5): 637-47, 2013 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23907995

Assuntos

Músculo Esquelético/patologia; Distrofia Muscular de Duchenne/tratamento farmacológico; Oligonucleotídeos/uso terapêutico; Adolescente; Criança; Método Duplo-Cego; Distrofina/genética; Humanos; Masculino; Morfolinos; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/patologia; Mutação; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Músculo Esquelético / Distrofia Muscular de Duchenne Tipo de estudo: Clinical_trials / Guideline Limite: Adolescent / Child / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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