Therapeutic AAV9-mediated suppression of mutant SOD1 slows disease progression and extends survival in models of inherited ALS.

Foust, Kevin D; Salazar, Desirée L; Likhite, Shibi; Ferraiuolo, Laura; Ditsworth, Dara; Ilieva, Hristelina; Meyer, Kathrin; Schmelzer, Leah; Braun, Lyndsey; Cleveland, Don W; Kaspar, Brian K

Foust, Kevin D; Salazar, Desirée L; Likhite, Shibi; Ferraiuolo, Laura; Ditsworth, Dara; Ilieva, Hristelina; Meyer, Kathrin; Schmelzer, Leah; Braun, Lyndsey; Cleveland, Don W; Kaspar, Brian K.

Afiliação

Foust KD; Department of Neuroscience, The Ohio State University, Columbus, Ohio, USA.

Mol Ther ; 21(12): 2148-59, 2013 Dec.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24008656

Assuntos

Esclerose Lateral Amiotrófica/patologia; Esclerose Lateral Amiotrófica/terapia; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Neurônios Motores/metabolismo; Neuroglia/metabolismo; RNA Interferente Pequeno/genética; Superóxido Dismutase/genética; Administração Intravenosa; Esclerose Lateral Amiotrófica/genética; Animais; Células COS; Chlorocebus aethiops; Modelos Animais de Doenças; Progressão da Doença; Feminino; Vetores Genéticos; Células HEK293; Humanos; Injeções Espinhais; Macaca fascicularis; Camundongos; Neurônios Motores/patologia; Neuroglia/patologia; Superóxido Dismutase/metabolismo; Superóxido Dismutase-1

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Superóxido Dismutase / Terapia Genética / Neuroglia / Dependovirus / RNA Interferente Pequeno / Esclerose Lateral Amiotrófica / Neurônios Motores Limite: Animals / Female / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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