Effective gene therapy for haemophilic mice with pathogenic factor IX antibodies.

Markusic, David M; Hoffman, Brad E; Perrin, George Q; Nayak, Sushrusha; Wang, Xiaomei; LoDuca, Paul A; High, Katherine A; Herzog, Roland W

Markusic, David M; Hoffman, Brad E; Perrin, George Q; Nayak, Sushrusha; Wang, Xiaomei; LoDuca, Paul A; High, Katherine A; Herzog, Roland W.

Afiliação

Markusic DM; Department of Pediatrics, University of Florida, Gainesville, FL, USA.

EMBO Mol Med ; 5(11): 1698-709, 2013 11.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24106230

Assuntos

Anticorpos/imunologia; Linfócitos B/imunologia; Fator IX/genética; Terapia Genética; Hemofilia B/genética; Hemofilia B/terapia; Animais; Formação de Anticorpos; Dependovirus/genética; Dependovirus/fisiologia; Fator IX/imunologia; Vetores Genéticos/genética; Vetores Genéticos/fisiologia; Hemofilia B/imunologia; Humanos; Fígado/imunologia; Fígado/virologia; Masculino; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C3H; Camundongos Endogâmicos C57BL

Palavras-chave

adeno-associated virus; factor IX; haemophilia B; inhibitors; liver gene transfer

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Fator IX / Linfócitos B / Terapia Genética / Hemofilia B / Anticorpos Tipo de estudo: Guideline Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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