Gene correction of human induced pluripotent stem cells repairs the cellular phenotype in pulmonary alveolar proteinosis.

Lachmann, Nico; Happle, Christine; Ackermann, Mania; Lüttge, Doreen; Wetzke, Martin; Merkert, Sylvia; Hetzel, Miriam; Kensah, George; Jara-Avaca, Monica; Mucci, Adele; Skuljec, Jelena; Dittrich, Anna-Maria; Pfaff, Nils; Brennig, Sebastian; Schambach, Axel; Steinemann, Doris; Göhring, Gudrun; Cantz, Tobias; Martin, Ulrich; Schwerk, Nicolaus; Hansen, Gesine; Moritz, Thomas

Lachmann, Nico; Happle, Christine; Ackermann, Mania; Lüttge, Doreen; Wetzke, Martin; Merkert, Sylvia; Hetzel, Miriam; Kensah, George; Jara-Avaca, Monica; Mucci, Adele; Skuljec, Jelena; Dittrich, Anna-Maria; Pfaff, Nils; Brennig, Sebastian; Schambach, Axel; Steinemann, Doris; Göhring, Gudrun; Cantz, Tobias; Martin, Ulrich; Schwerk, Nicolaus; Hansen, Gesine; Moritz, Thomas.

Afiliação

Lachmann N; 1 Reprogramming and Gene Therapy Group, REBIRTH Cluster of Excellence.

Am J Respir Crit Care Med ; 189(2): 167-82, 2014 Jan 15.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24279725

Assuntos

Doenças Genéticas Ligadas ao Cromossomo X/terapia; Terapia Genética; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas; Proteinose Alveolar Pulmonar/terapia; Receptores de Fator Estimulador das Colônias de Granulócitos e Macrófagos/deficiência; Técnicas de Cultura de Células; Diferenciação Celular/efeitos dos fármacos; Diferenciação Celular/genética; Pré-Escolar; Feminino; Doenças Genéticas Ligadas ao Cromossomo X/genética; Doenças Genéticas Ligadas ao Cromossomo X/metabolismo; Humanos; Macrófagos Alveolares/metabolismo; Modelos Biológicos; Monócitos/metabolismo; Proteinose Alveolar Pulmonar/genética; Proteinose Alveolar Pulmonar/metabolismo; Receptores de Fator Estimulador das Colônias de Granulócitos e Macrófagos/genética; Receptores de Fator Estimulador das Colônias de Granulócitos e Macrófagos/uso terapêutico; Transdução de Sinais/efeitos dos fármacos; Transdução de Sinais/genética

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Proteinose Alveolar Pulmonar / Terapia Genética / Receptores de Fator Estimulador das Colônias de Granulócitos e Macrófagos / Doenças Genéticas Ligadas ao Cromossomo X / Células-Tronco Pluripotentes Induzidas Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Child, preschool / Female / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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