Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study.

Hendriksz, Christian J; Burton, Barbara; Fleming, Thomas R; Harmatz, Paul; Hughes, Derralynn; Jones, Simon A; Lin, Shuan-Pei; Mengel, Eugen; Scarpa, Maurizio; Valayannopoulos, Vassili; Giugliani, Roberto; Slasor, Peter; Lounsbury, Debra; Dummer, Wolfgang

Hendriksz, Christian J; Burton, Barbara; Fleming, Thomas R; Harmatz, Paul; Hughes, Derralynn; Jones, Simon A; Lin, Shuan-Pei; Mengel, Eugen; Scarpa, Maurizio; Valayannopoulos, Vassili; Giugliani, Roberto; Slasor, Peter; Lounsbury, Debra; Dummer, Wolfgang.

Afiliação

Hendriksz CJ; Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust, Birmingham, UK, chris.hendriksz@srft.nhs.uk.

J Inherit Metab Dis ; 37(6): 979-90, 2014 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24810369

Assuntos

Condroitina Sulfatases/uso terapêutico; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Sulfato de Queratano/urina; Mucopolissacaridose IV/tratamento farmacológico; Doenças Raras/tratamento farmacológico; Adolescente; Adulto; Criança; Pré-Escolar; Método Duplo-Cego; Feminino; Humanos; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Atividade Motora; Resultado do Tratamento; Caminhada; Adulto Jovem

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Condroitina Sulfatases / Mucopolissacaridose IV / Doenças Raras / Terapia de Reposição de Enzimas / Sulfato de Queratano Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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