Long-term effect of gene therapy on Leber's congenital amaurosis.

Bainbridge, James W B; Mehat, Manjit S; Sundaram, Venki; Robbie, Scott J; Barker, Susie E; Ripamonti, Caterina; Georgiadis, Anastasios; Mowat, Freya M; Beattie, Stuart G; Gardner, Peter J; Feathers, Kecia L; Luong, Vy A; Yzer, Suzanne; Balaggan, Kamaljit; Viswanathan, Ananth; de Ravel, Thomy J L; Casteels, Ingele; Holder, Graham E; Tyler, Nick; Fitzke, Fred W; Weleber, Richard G; Nardini, Marko; Moore, Anthony T; Thompson, Debra A; Petersen-Jones, Simon M; Michaelides, Michel; van den Born, L Ingeborgh; Stockman, Andrew; Smith, Alexander J; Rubin, Gary; Ali, Robin R

Bainbridge, James W B; Mehat, Manjit S; Sundaram, Venki; Robbie, Scott J; Barker, Susie E; Ripamonti, Caterina; Georgiadis, Anastasios; Mowat, Freya M; Beattie, Stuart G; Gardner, Peter J; Feathers, Kecia L; Luong, Vy A; Yzer, Suzanne; Balaggan, Kamaljit; Viswanathan, Ananth; de Ravel, Thomy J L; Casteels, Ingele; Holder, Graham E; Tyler, Nick; Fitzke, Fred W; Weleber, Richard G; Nardini, Marko; Moore, Anthony T; Thompson, Debra A; Petersen-Jones, Simon M; Michaelides, Michel; van den Born, L Ingeborgh; Stockman, Andrew; Smith, Alexander J; Rubin, Gary; Ali, Robin R.

Afiliação

Bainbridge JW; From the UCL (University College London) Institute of Ophthalmology (J.W.B.B., M.S.M., V.S., S.J.R., S.E.B., C.R., A.G., F.M.M., S.G.B., P.J.G., V.A.L., K.B., A.V., G.E.H., F.W.F., M.N., A.T.M., M.M., A.S., A.J.S., G.R., R.R.A.) and the Department of Civil, Environmental, and Geomatic Engineering (N.T.), UCL, and Moorfields Eye Hospital (J.W.B.B., M.S.M., V.S., S.J.R., A.G., K.B., G.H., A.M., M.M.), London, and the Department of Psychology, Durham University, Durham (M.N.) - all in the United Ki

N Engl J Med ; 372(20): 1887-97, 2015 May 14.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25938638

Assuntos

DNA Complementar/administração & dosagem; Terapia Genética; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Amaurose Congênita de Leber/terapia; Retina/fisiologia; cis-trans-Isomerases/genética; Adolescente; Animais; Criança; Dependovirus; Modelos Animais de Doenças; Progressão da Doença; Cães; Humanos; Amaurose Congênita de Leber/genética; Mutação; Células Fotorreceptoras de Vertebrados; Visão Ocular; Adulto Jovem

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Retina / Terapia Genética / DNA Complementar / Cis-trans-Isomerases / Amaurose Congênita de Leber / Vetores Genéticos Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Adolescent / Adult / Animals / Child / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2015 Tipo de documento: Article

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