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Phase I open label liver-directed gene therapy clinical trial for acute intermittent porphyria.
D'Avola, Delia; López-Franco, Esperanza; Sangro, Bruno; Pañeda, Astrid; Grossios, Nadina; Gil-Farina, Irene; Benito, Alberto; Twisk, Jaap; Paz, María; Ruiz, Juan; Schmidt, Manfred; Petry, Harald; Harper, Pauline; de Salamanca, Rafael Enríquez; Fontanellas, Antonio; Prieto, Jesús; González-Aseguinolaza, Gloria.
Afiliação
  • D'Avola D; Liver Unit, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red en el Área temática de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (Ciberehd), Liver Unit, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain; Instituto de Inves
  • López-Franco E; Gene therapy and regulation of Gene Expression Program, Centro de Investigación Médica Aplicada, Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 55, Pamplona 31008, Spain.
  • Sangro B; Liver Unit, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red en el Área temática de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (Ciberehd), Liver Unit, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain; Instituto de Inves
  • Pañeda A; DIGNA BIOTECH S.L. C/Boix y Morer 6-8°, Madrid 28003, Spain.
  • Grossios N; UniQure biopharma B.V., Meibegdreef 61, 1105 BA Amsterdam, The Netherlands.
  • Gil-Farina I; National Center for Tumor Diseases (NCT) and German Cancer Research Center (DKFZ), Heidelberg 69120, Germany.
  • Benito A; Radiology, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain.
  • Twisk J; UniQure biopharma B.V., Meibegdreef 61, 1105 BA Amsterdam, The Netherlands.
  • Paz M; DIGNA BIOTECH S.L. C/Boix y Morer 6-8°, Madrid 28003, Spain.
  • Ruiz J; DIGNA BIOTECH S.L. C/Boix y Morer 6-8°, Madrid 28003, Spain.
  • Schmidt M; National Center for Tumor Diseases (NCT) and German Cancer Research Center (DKFZ), Heidelberg 69120, Germany.
  • Petry H; UniQure biopharma B.V., Meibegdreef 61, 1105 BA Amsterdam, The Netherlands.
  • Harper P; Porphyria Centre Sweden, Karolinska University Hospital, Stockholm, Sweden.
  • de Salamanca RE; Centro de Investigación del Hospital Universitario 12 de Octubre, Avda. de Cordoba Km 54, Madrid 28041, Spain.
  • Fontanellas A; Centro de Investigación Biomédica en Red en el Área temática de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (Ciberehd), Liver Unit, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain; Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA), Calle Irunlarrea 3, Pamplona 31008, Spain; He
  • Prieto J; Liver Unit, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red en el Área temática de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (Ciberehd), Liver Unit, Clínica Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 36, Pamplona 31008, Spain; Gene therapy and r
  • González-Aseguinolaza G; Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA), Calle Irunlarrea 3, Pamplona 31008, Spain; Gene therapy and regulation of Gene Expression Program, Centro de Investigación Médica Aplicada, Universidad de Navarra, Avda. Pio XII 55, Pamplona 31008, Spain. Electronic address: ggasegui@unav.es.
J Hepatol ; 65(4): 776-783, 2016 10.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-27212246
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Porfiria Aguda Intermitente Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Porfiria Aguda Intermitente Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article