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Non-Ambulant Duchenne Patients Theoretically Treatable by Exon 53 Skipping have Severe Phenotype.
Servais, Laurent; Montus, Marie; Guiner, Caroline Le; Ben Yaou, Rabah; Annoussamy, Mélanie; Moraux, Amélie; Hogrel, Jean-Yves; Seferian, Andreea M; Zehrouni, Karima; Le Moing, Anne-Gaëlle; Gidaro, Teresa; Vanhulle, Catherine; Laugel, Vincent; Butoianu, Nina; Cuisset, Jean-Marie; Sabouraud, Pascal; Cances, Claude; Klein, Andrea; Leturcq, France; Moullier, Philippe; Voit, Thomas.
Afiliação
  • Servais L; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Montus M; Généthon, Evry, France.
  • Guiner CL; Généthon, Evry, France.
  • Ben Yaou R; Atlantic Gene Therapies, INSERM UMR, Nantes, France.
  • Annoussamy M; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Moraux A; Laboratoire de biochimie et génétique moléculaire, Hôpital Cochin, APHP, Paris, France.
  • Hogrel JY; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Seferian AM; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Zehrouni K; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Le Moing AG; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Gidaro T; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Vanhulle C; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Laugel V; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
  • Butoianu N; Service de Pédiatrie, Centre Hospitalier Universitaire (CHU), Rouen, France.
  • Cuisset JM; Service de Pédiatrie, Centre Hospitalier Universitaire (CHU), Strasbourg, France.
  • Sabouraud P; Pediatric Neurology Clinic, Alexandru Obregia Hospital, Bucharest, Romania.
  • Cances C; Service de Neuropédiatrie, Centre hospitalier régional universitaire et faculté de médecine, Lille, France.
  • Klein A; Service de Pédiatrie A, Hôpital Américain, CHU de Reims, Reims, France.
  • Leturcq F; Service de Neurologie Pédiatrique, Hôpital des Enfants, Toulouse, France.
  • Moullier P; Department of pediatric neurology, University Children's Hospital, Zurich, Switzerland.
  • Voit T; Institut de Myologie, Groupe hospitalier La Pitié Salpêtrière, AP-HP, Paris, France.
J Neuromuscul Dis ; 2(3): 269-279, 2015 Sep 02.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-27858743
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Idioma: En Ano de publicação: 2015 Tipo de documento: Article
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