Clinical efficacy of gene-modified stem cells in adenosine deaminase-deficient immunodeficiency.

Shaw, Kit L; Garabedian, Elizabeth; Mishra, Suparna; Barman, Provaboti; Davila, Alejandra; Carbonaro, Denise; Shupien, Sally; Silvin, Christopher; Geiger, Sabine; Nowicki, Barbara; Smogorzewska, E Monika; Brown, Berkley; Wang, Xiaoyan; de Oliveira, Satiro; Choi, Yeong; Ikeda, Alan; Terrazas, Dayna; Fu, Pei-Yu; Yu, Allen; Fernandez, Beatriz Campo; Cooper, Aaron R; Engel, Barbara; Podsakoff, Greg; Balamurugan, Arumugam; Anderson, Stacie; Muul, Linda; Jagadeesh, G Jayashree; Kapoor, Neena; Tse, John; Moore, Theodore B; Purdy, Ken; Rishi, Radha; Mohan, Kathey; Skoda-Smith, Suzanne; Buchbinder, David; Abraham, Roshini S; Scharenberg, Andrew; Yang, Otto O; Cornetta, Kenneth; Gjertson, David; Hershfield, Michael; Sokolic, Rob; Candotti, Fabio; Kohn, Donald B

Shaw, Kit L; Garabedian, Elizabeth; Mishra, Suparna; Barman, Provaboti; Davila, Alejandra; Carbonaro, Denise; Shupien, Sally; Silvin, Christopher; Geiger, Sabine; Nowicki, Barbara; Smogorzewska, E Monika; Brown, Berkley; Wang, Xiaoyan; de Oliveira, Satiro; Choi, Yeong; Ikeda, Alan; Terrazas, Dayna; Fu, Pei-Yu; Yu, Allen; Fernandez, Beatriz Campo; Cooper, Aaron R; Engel, Barbara; Podsakoff, Greg; Balamurugan, Arumugam; Anderson, Stacie; Muul, Linda; Jagadeesh, G Jayashree; Kapoor, Neena; Tse, John; Moore, Theodore B; Purdy, Ken; Rishi, Radha; Mohan, Kathey; Skoda-Smith, Suzanne; Buchbinder, David; Abraham, Roshini S; Scharenberg, Andrew; Yang, Otto O; Cornetta, Kenneth; Gjertson, David; Hershfield, Michael; Sokolic, Rob; Candotti, Fabio; Kohn, Donald B.

J Clin Invest ; 127(5): 1689-1699, 2017 May 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28346229

Assuntos

Adenosina Desaminase/deficiência; Agamaglobulinemia; Regulação Enzimológica da Expressão Gênica; Terapia Genética; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Imunodeficiência Combinada Severa; Transdução Genética; Adenosina Desaminase/biossíntese; Adenosina Desaminase/genética; Adolescente; Agamaglobulinemia/enzimologia; Agamaglobulinemia/genética; Agamaglobulinemia/terapia; Autoenxertos; Criança; Pré-Escolar; Feminino; Vetores Genéticos; Humanos; Lactente; Masculino; Retroviridae; Imunodeficiência Combinada Severa/enzimologia; Imunodeficiência Combinada Severa/genética; Imunodeficiência Combinada Severa/terapia

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Transdução Genética / Terapia Genética / Regulação Enzimológica da Expressão Gênica / Adenosina Desaminase / Imunodeficiência Combinada Severa / Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas / Agamaglobulinemia Limite: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

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