Development of gene therapies-lessons from nusinersen.

Xu, L; Irony, I; Bryan, W W; Dunn, B

Xu, L; Irony, I; Bryan, W W; Dunn, B.

Afiliação

Xu L; Office of Tissues and Advanced Therapies, Center for Biologics Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.
Irony I; Office of Tissues and Advanced Therapies, Center for Biologics Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.
Bryan WW; Office of Tissues and Advanced Therapies, Center for Biologics Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.
Dunn B; Division of Neurology Products, Office of New Drugs, Center for Drug Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.

Gene Ther ; 24(9): 527-528, 2017 09.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28737743

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; Oligonucleotídeos/administração & dosagem; Animais; Ensaios Clínicos como Assunto; Terapia Genética/efeitos adversos; Terapia Genética/legislação & jurisprudência; Humanos; Atrofia Muscular Espinal/genética; Estados Unidos; United States Food and Drug Administration

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / Oligonucleotídeos Antissenso Tipo de estudo: Clinical_trials / Prognostic_studies Limite: Animals / Humans País/Região como assunto: America do norte Idioma: En Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

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