Cyclic Peptides to Improve Delivery and Exon Skipping of Antisense Oligonucleotides in a Mouse Model for Duchenne Muscular Dystrophy.

Jirka, Silvana M G; 't Hoen, Peter A C; Diaz Parillas, Valeriano; Tanganyika-de Winter, Christa L; Verheul, Ruurd C; Aguilera, Begona; de Visser, Peter C; Aartsma-Rus, Annemieke M

Jirka, Silvana M G; 't Hoen, Peter A C; Diaz Parillas, Valeriano; Tanganyika-de Winter, Christa L; Verheul, Ruurd C; Aguilera, Begona; de Visser, Peter C; Aartsma-Rus, Annemieke M.

Afiliação

Jirka SMG; Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, 2300 RC Leiden, the Netherlands.
't Hoen PAC; Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, 2300 RC Leiden, the Netherlands.
Diaz Parillas V; BioMarin Nederland BV, 2333 CH Leiden, the Netherlands.
Tanganyika-de Winter CL; Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, 2300 RC Leiden, the Netherlands.
Verheul RC; BioMarin Nederland BV, 2333 CH Leiden, the Netherlands.
Aguilera B; BioMarin Nederland BV, 2333 CH Leiden, the Netherlands.
de Visser PC; BioMarin Nederland BV, 2333 CH Leiden, the Netherlands.
Aartsma-Rus AM; Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, 2300 RC Leiden, the Netherlands. Electronic address: a.m.rus@lumc.nl.

Mol Ther ; 26(1): 132-147, 2018 01 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29103911

Assuntos

Processamento Alternativo; Técnicas de Transferência de Genes; Terapia Genética; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Oligonucleotídeos Antissenso/genética; Peptídeos Cíclicos; Sequência de Aminoácidos; Animais; Modelos Animais de Doenças; Distrofina/genética; Éxons; Humanos; Camundongos; Camundongos Endogâmicos mdx; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; Oligonucleotídeos Antissenso/química; Biblioteca de Peptídeos; Peptídeos Cíclicos/química

Palavras-chave

2'-O-methyl phosphorothioate; 7-mer; antisense oligonucleotides; cyclic peptide; dystrophin; exon skipping; phage display

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Peptídeos Cíclicos / Terapia Genética / Oligonucleotídeos Antissenso / Processamento Alternativo / Técnicas de Transferência de Genes / Distrofia Muscular de Duchenne Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article

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