Patient-Derived Phenotypic High-Throughput Assay to Identify Small Molecules Restoring Lysosomal Function in Tay-Sachs Disease.

Colussi, Dennis J; Jacobson, Marlene A

Colussi, Dennis J; Jacobson, Marlene A.

Afiliação

Colussi DJ; 1 Moulder Center for Drug Discovery Research and Department of Pharmaceutical Sciences, Temple University School of Pharmacy, Philadelphia, PA, USA.
Jacobson MA; 1 Moulder Center for Drug Discovery Research and Department of Pharmaceutical Sciences, Temple University School of Pharmacy, Philadelphia, PA, USA.

SLAS Discov ; 24(3): 295-303, 2019 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30616450

Assuntos

Ensaios de Triagem em Larga Escala/métodos; Lisossomos/fisiologia; Bibliotecas de Moléculas Pequenas/análise; Doença de Tay-Sachs/fisiopatologia; Autofagia; Sinalização do Cálcio/efeitos dos fármacos; Linhagem Celular; Avaliação Pré-Clínica de Medicamentos; Humanos; Lisossomos/metabolismo; Projetos Piloto; Estudo de Prova de Conceito; Bibliotecas de Moléculas Pequenas/uso terapêutico; Doença de Tay-Sachs/tratamento farmacológico; Doença de Tay-Sachs/metabolismo

Palavras-chave

TaySachs disease; high-throughput screening; lysosomal storage diseases; phenotypic screening

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Tay-Sachs / Bibliotecas de Moléculas Pequenas / Ensaios de Triagem em Larga Escala / Lisossomos Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article

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