Molecular Mechanisms and Determinants of Innovative Correction Approaches in Coagulation Factor Deficiencies.

Balestra, Dario; Branchini, Alessio

Balestra, Dario; Branchini, Alessio.

Afiliação

Balestra D; Department of Life Sciences and Biotechnology, University of Ferrara, 44121 Ferrara, Italy. blsdra@unife.it.
Branchini A; Department of Life Sciences and Biotechnology, University of Ferrara, 44121 Ferrara, Italy. brnlss@unife.it.

Int J Mol Sci ; 20(12)2019 Jun 21.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31234407

Assuntos

Transtornos de Proteínas de Coagulação/genética; Transtornos de Proteínas de Coagulação/terapia; Terapia Genética/métodos; Animais; Fatores de Coagulação Sanguínea/genética; Sistemas CRISPR-Cas; DNA/genética; Edição de Genes/métodos; Humanos; RNA Mensageiro/genética

Palavras-chave

CRISPR activation; RNA-based correction approaches; TALEs; chaperone-like compounds; coagulation factor deficiencies; gene therapy; modified U1 snRNA; ribosome readthrough

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Transtornos de Proteínas de Coagulação Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article

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