Intravenous Enzyme Replacement Therapy in Mucopolysaccharidoses: Clinical Effectiveness and Limitations.

Parini, Rossella; Deodato, Federica

Parini, Rossella; Deodato, Federica.

Afiliação

Parini R; UOS Malattie Metaboliche Rare, Clinica Pediatrica dell'Università Milano Bicocca, Fondazione MBBM, ATS Monza e Brianza, 20900 Monza, Italy.
Deodato F; Division of Metabolic Disease, Bambino Gesù Children's Hospital, IRCCS, 00165 Rome, Italy.

Int J Mol Sci ; 21(8)2020 Apr 23.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32340185

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Mucopolissacaridoses/tratamento farmacológico; Adolescente; Adulto; Biomarcadores; Criança; Pré-Escolar; Ensaios Clínicos como Assunto; Gerenciamento Clínico; Suscetibilidade a Doenças; Terapia de Reposição de Enzimas/efeitos adversos; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Humanos; Lactente; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Mucopolissacaridoses/diagnóstico; Mucopolissacaridoses/etiologia; Mucopolissacaridoses/metabolismo; Avaliação de Sintomas; Resultado do Tratamento; Adulto Jovem

Palavras-chave

ERT; MPS; elosulfase; enzyme replacement therapy; galsulfase vestronidase; idursulfase; laronidase; mucopolysaccharidoses; mucopolysaccharidosis

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridoses / Terapia de Reposição de Enzimas Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Etiology_studies / Prognostic_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Humans / Infant / Male / Middle aged Idioma: En Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article

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